在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔透露，已有超过80种罕见病治疗药物被成功纳入国家医保药品目录。此举标志着国家在提升罕见病患者医疗保障方面取得了显著进展。
近年来，为切实保障罕见病患者权益，国家医保局实施了一系列举措。通过完善准入程序和动态调整机制，为罕见病用药提供单独申报条件，并在评审、测算、谈判等环节给予政策倾斜，加速新药纳入医保目录。
国家医保局已连续六年对独家药品进行医保准入谈判，成功将诺西那生钠等多种罕见病用药以更合理价格纳入目录，极大减轻了患者负担。
为进一步优化罕见病患者购药体验，国家医保局计划完善谈判药品“双通道”管理机制，依托医保信息平台搭建药品云平台，整合药品生产流通环节，解决信息差问题。
